▎药明康德/报导
PD-1按捺剂无效怎么办？立异ADC来帮助！
Seattle Genetics和安斯泰来公司（Astellas Pharma）一起宣告，美国FDA现已承受了其一起研制的抗体偶联药物（ADC）enfortumab vedotin的生物制剂答应请求（BLA），用于医治部分晚期或搬运性尿路上皮癌患者，这些患者在承受铂基化疗和免疫疗法医治后仍旧呈现疾病发展。FDA一起颁发该药物优先审评资历，估计下一年3月15日前取得FDA的回复。
Enfortumab vedotin是一款将抗Nectin-4单克隆抗体与微管损坏剂MMAE连接起来生成的ADC。这款ADC能靶向尿路上皮癌中的Nectin-4蛋白，并将微管搅扰药物MMAE投递到癌细胞中，起到杀伤效果。它运用了Seattle Genetics公司独有的抗体偶联技能。
Nectin-4是在多种实体瘤外表表达的细胞粘附分子，在尿路上皮癌中高度表达，是安斯泰来公司发现的ADC靶点。依据一项1期临床实验的成果，该疗法已于2018年3月取得FDA颁发的突破性疗法确定。
Enfortumab vedotin的研制项目发展（图片来历：Seattle Genetics官方网站）
此次优先审评资历的颁发是依据名为EV-201的关键性2期临床实验榜首行列患者的实验成果。共有128名现已承受过PD-1/L1按捺剂的医治，和在新辅佐/辅佐情况下的铂基化疗患者参加这一实验。实验标明，enfortumab vedotin可以在这些患者中到达44%的客观缓解率（ORR），其间12%的患者到达彻底缓解（CR）。缓解持续时刻（DOR）到达7.6个月。中位总生存期（OS）到达11.7个月，中位无发展生存期（PFS）到达5.8个月。现在，这一疗法正处于3期临床实验中。研讨人员们等待经过大型研讨来承认其效果和安全性。
“瞄准”偏头痛立异疗法！丹麦灵北19.5亿美元收买Alder
丹麦灵北（Lundbeck）和Alder BioPharmaceuticals就Lundbeck收买Alder到达终究协议。依据协议条款，Lundbeck将开端对Alder一切已发行股票的要约收买。该买卖的净现金价值高达19.5亿美元（约130亿丹麦克朗）。
Alder是一家临床阶段的生物制药公司，致力于经过新式医治性抗体的发现，开发和商业化来改动偏头痛医治。经过这次收买，Lundbeck将持续扩展脑部疾病范畴的产品管线，将其抢先的“best-in-class”疗法带给患者；一起进一步增强其在脑部疾病范畴生物药立异才能。
Alder正在开发用于成人偏头痛防备性医治的eptinezumab。Eptinezumab是一种研讨性单克隆抗体（mAb），每季度经过静脉输注给药30分钟。Eptinezumab可以高特异性和强效按捺降钙素基因相关肽（CGRP），一种调理和引发偏头痛的重要神经肽。假如取得美国FDA同意，它将成为榜首款用于防备偏头痛的IV CGRP疗法。Alder还在开发ALD1910，一种针对垂体腺苷酸环化酶激活多肽（PACAP）防备偏头痛的单克隆抗体药物。
连下三国！Keytruda组合疗法获批医治特定子宫内膜癌患者
默沙东（MSD）和卫材（Eisai）公司联合宣告，美国FDA同意默沙东的重磅PD-1按捺剂Keytruda，与口服酪氨酸激酶按捺剂Lenvima联用，医治特定晚期子宫内膜癌患者。这些患者不属于微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺点（dMMR）类型。她们在承受前期全身性疗法后疾病持续发展，且无法承受治好性手术或放疗。这是Keytruda和Lenvima组合在美国初次获批。
值得注意的是，这一加快同意（accelerated approval）是在FDA实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目下完结。而且依据FDA肿瘤杰出中心的另一试点项目Orbis，FDA、澳大利亚和加拿大的药品监管安排一起对这一请求进行了审评，一起在三个国家同意了这一请求。
这一同意是依据名为KEYNOTE-146/Study 111的敞开标签，单臂2期临床实验的成果。108名搬运性子宫内膜癌患者参加了实验。在108名患者中，87%（94名）患者的肿瘤不属于MSI-H或dMMR。在这94名患者中，Keytruda和Lenvima组合到达38.3%的客观缓解率（95% CI, 29%-49%），彻底缓解率为10.6%，部分缓解率为27.7%。在中位随访时刻为18.7个月时，患者的中位缓解持续时刻没有到达。发生缓解的患者中69%生存期超越6个月。
埃博拉阻击战！默沙东新疫苗获FDA优先审评资历
默沙东（MSD）公司宣告，美国FDA现已承受了其埃博拉疫苗V920的生物制剂答应请求（BLA），用于防备埃博拉病毒引起的疾病。FDA一起颁发V920优先审评资历，估计下一年3月14日前作出回复。本年3月，欧洲药品办理局（EMA）现已承受了V920的监管请求。
V920是由改造过的水疱性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒外表的重要糖蛋白组成。VSV可以使一些牲畜患病，但对人类无害。病毒经过发生轻度感染来激活免疫体系，使后者发生针对埃博拉蛋白的抗体。尽管V920没有在美国和欧盟取得同意，但碍于疫情的严重性，默沙东已呼应世界卫生安排（WHO）的要求，供给了很多的研讨制剂。依据不行猜测和不断改动的疫情需求，默沙东现已开端预备向WHO等安排添加V920的供给。在2016年7月，FDA曾颁发V920突破性疗法确定。
埃博拉病毒电子显微镜图片（图片来历：CDC/ Dr. Frederick A. Murphy [Public domain]）
此次请求的提交是依据V920曾在刚果维护人们免受埃博拉病毒侵袭时所堆集的临床数据。依据WHO的开始数据，V920或许有用维护个别免受埃博拉病毒感染。在接种V920防备医治的93000多名高危人群中，只要71人感染了病毒，而且大多数受到感染的患者是在疫苗防备效果收效之前就现已呈现疾病症状。
此外，在一项共有1197名健康成人参加的随机、双盲、含安慰剂对照组的3期临床研讨中，V920体现出了杰出的安全性和耐受性。曾在《柳叶刀》期刊上宣告的一项研讨标明，V920可以将防备效果保持两年之久。
第27项！罗氏CD20抗体Gazyva获突破性疗法确定
罗氏（Roche）公司宣告，该公司开发的CD20抗体Gazyva取得FDA颁发的突破性疗法确定，用于医治狼疮性肾炎。这是罗氏公司取得的第27项突破性疗法。
Gazyva是一款对抗体Fc片段进行糖基化改造（glycoengineered）的抗CD20抗体，它具有更好的清在外周和安排中B细胞的才能。近年来的科学研讨显现，安排中存在的B细胞在狼疮性肾炎（Lupus Nephritis，LN）中起到重要效果，它们需求被彻底铲除。
Gazyva简介（图片来历：罗氏公司官网）
该突破性疗法的确定是依据一项名为NOBILITY的随机、双盲、含安慰剂对照组的2期临床实验。该实验旨在比较Gazyva与规范疗法联用（霉酚酸酯或霉酚酸，和皮质类固醇），与安慰剂和规范疗法联用比较，在医治狼疮性肾炎成人患者中的安全性和有用性。共有126名患者参加这一实验，成果显现，Gazyva与规范疗法的联合运用，在一年内肾脏到达彻底缓解（CRR）的患者份额明显高于对照组，到达实验的首要结尾。Gazyva一起到达了实验的关键性非必须结尾。此外，Gazyva还显现出杰出的安全性。这一实验的具体数据将在未来的医学会议上发布。
前列腺癌患者再迎福音！杨森第二代雄激素受体按捺剂获FDA同意
强生旗下的杨森（Janssen）公司宣告，美国FDA已同意Erleada（apalutamide）医治搬运性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。Apalutamide（阿帕他胺）是第2代非甾体雄激素受体（AR）按捺剂，它能阻断雄激素的效果，按捺肿瘤成长。2018年2月，FDA初次同意apalutamide上市，用于医治非搬运性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）患者。它也是FDA同意的首个非搬运性去势抵抗性前列腺癌的疗法。Erleada此次取得FDA扩展习惯症同意，有或许经过推迟疾病发展和延伸生存期，改动前列腺癌患者的医治方法，不管疾病程度或既往多西他赛医治史怎么。
该项sNDA同意依据名为TITAN的3期临床研讨。这是一项针对mCSPC患者的3期随机、安慰剂对照、双盲研讨；纳入了23个国家的1,052名患者。该实验答应患者入组前承受过针对前列腺部分病灶的医治和多西他赛（但疾病未发展）的医治。该初次中期剖析中，在总生存期（OS）和放射学无发展生存期（rPFS）两层首要结尾方面取得了统计学明显含义的改进。因其令业界冷艳的成果，该3期临床实验提早揭盲，并于7月初正式宣告在《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
喜捧口服GLP-1药物“圣杯”！诺和诺德口服索马鲁肽获批上市
诺和诺德（Novo Nordisk）公司宣告，美国FDA同意其口服索马鲁肽（oral semaglutide，商品名Rybelsus）上市，与饮食和训练相结合，改进2型糖尿病患者的血糖操控。
口服索马鲁肽在胃部被吸收（图片来历：Front. Endocrinol）
每日口服一次的索马鲁肽药片是榜首款取得FDA同意的口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）。它的呈现打破了2型糖尿病患者每天或每周需求承受GLP-1RA打针的格式，为他们操控血糖供给了侵入性更小的快捷医治挑选。“可以用每日服用一次的小药片投递GLP-1这一生物制剂的效果，是十分共同的成果，”诺和诺德公司首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen博士说，“它有点像一个圣杯（holy grail）。”
让巴贝虫无处藏身！FDA同意罗氏首款献血者全血筛查试剂
罗氏（Roche）公司宣告，美国FDA同意其首款查看献血志愿者血液的全血筛查试剂cobas Babesia，用于检测血液中的巴贝虫（babesia），从而下降经过输血而传达的寄生虫感染。在以往传统的血液样本检测中，巴贝虫是无法被检测到的。
cobas Babesia血液筛查试剂适用于罗氏cobas 6800/8800全自动分子生物学剖析仪。这种仪器让筛查实验室可以运用先进的确诊技能检测收集的血液和血浆，避免经过输血的方式传达寄生虫。巴贝虫在传统的血浆或血清样本中是无法被检测到的。罗氏的新式全血收集管简化了巴贝虫样本的制备，为检测实验室供给了有用的解决方案。cobas Babesia旨在检测会导致疾病的四种最常见的巴贝虫种（B. microti，B. duncani，B. divergens，B. venatorum）的DNA和RNA。
cobas Babesia（图片来历：罗氏公司官网）
罗氏的官方材料显现，全自动cobas 6800/8800体系是一种高通量、全自动时刻长，供给成果敏捷，且可以习惯不断改动的测验需求的仪器。它为血液和血浆筛查实验室供给了更高的操作功率和灵活性。自2014年以来，cobas 6800/8800体系经过供给彻底集成的自动化解决方案，为献血者筛查、流行症和抗菌药物办理等范畴供给了惯例分子检测的新规范。
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