导读
新药有条件上市，多个问题待解，发表的数据引来业内人士的疑问，包含该研讨显现有用的结尾目标存在单一性及片面性，实验过程中数据有难以解说的走势，且该药效果机制缺少说服力等
2019年，世界卫生组织估量，全世界患老年痴呆症的患者约为5000万，估计2030年将到达8200万人。2018年10月30日，南昌，一位阿尔茨海默症患者正在歇息。图/视觉我国
文|记者 马丹萌
时隔17年才总算又有阿尔兹海默病新药上市，而药品来自我国。商场对此情绪热心，但该药临床实验成果也引得许多业内人士的质疑声。不乏业界人士表态等待赶快看到关于此药品更全面的临床实验数据。
这款备受重视的新药名为甘露特钠胶囊（GV-971，商品名“九期一”），由上海药物研讨所、我国海洋大学和上海绿谷制药有限公司联合开发，属具有彻底自主知识产权的全球原创新药。11月2日，国家药品监督管理局发布音讯，同意GV-971有条件上市，但其“附加”的多项条件让该药远景并无幻想中达观。
现在该药品的量产正在快速推动。11月3日，中科院在上海举行新闻发布会。绿谷制药董事长吕松涛表明，GV-971即将于11月7日投产，并会在12月29日前把药物铺到全国途径，浦东新区现在已供给40亩地用于产业化，今年内开工，假如三年可以完结建造，可满意200万患者用药的出售。上市后研讨则从下一年开端。
商场“重磅炸弹”
GV-971是一种从海藻中提取的海洋寡糖分子，从耿美玉发现这一分子，到其闯过III期临床实验，并终究上市，一共历经22年。期间，其研制曾得到国家“863方案”、国家自然科学基金、国家“973方案”、“严重新药创制”国家科技严重专项等多个重磅项目的赞助。
在此之前，已有十多年时刻全球没有医治AD的新药面世。根据PhRMA计算，在1998年至2017年之间，全球仅有4种医治AD的新药获批，包含三种乙酰胆碱酯酶抑制剂（Donepezil， Galantamine和Rivastigmine）和一个谷氨酸NMDA受体拮抗剂（Memantine），还有146项相关药物实验以失利告终，且获批药物也均以缓解症状为主，无法改进或反转疾病开展。
即便小规模实验顺畅，一旦进入II期、III期临床实验，AD候选药物的体现也往往不抱负。辉瑞、罗氏、礼来、默沙东及强生等全球顶尖医药企业，都曾企图找出可以推迟AD发展的药物，但纷繁折戟。其间辉瑞与杨森协作的Bapineuzumab、罗氏的Crenezumab、阿斯利康的Lanabecestat、默沙东的Verubecestat及礼来的Solanezumab等候选药物均倒在III期临床实验阶段。
单一且片面的目标
根据揭露信息，GV-971的III期临床实验共归入818名患者，他们被随机分为口服GV-971药物450毫克/次，每日两次，或安慰剂医治，时长为36周。一切实验参与者年纪都在50-85岁之间，契合轻至中度阿尔兹海默病的临床规范。
实验设置了多个结尾目标，其间首要目标为ADAS-Cog 12（阿尔兹海默病评定量表-认知量表），此外还有多个非必须目标，包含CIBIC plus（临床形象改变量表），ADCS-ADL（日常生活能力量表）和NPI（神经精力问卷），没有生物标志物等相对客观易测的目标。
GV-971之所以被认为有改进认知的效果，与其首要目标出现的成果有关。在实验进行36周后，服用GV-971的实验组与安慰剂组的ADAS-Cog 12评分均匀差值为2.54，且这一差值被认为有计算学含义。
机制仍未明
除了实验规划和成果中的“缺点”，机制解说缺少根据是该药被诟病的另一个原因。
假如前述机制事实， GV-971的效果机制不只可以一起满意现有两大AD药物机制假说，一起也将成为现在研讨炽热的靶向脑-肠轴概念的临床落地。“神药啊，”前述药物规划博士向财新记者感叹。
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