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“网上许多人在解读安慰剂对照组的数据，以为6个月是一个怪异的时刻节点。其实这儿正反映出阿尔茨海默病患者假如不医治，跟着安慰剂效应下降，逐步康复了病理情况。从这个图能够清楚地看到，GV-971从医治第4周即呈现明显效果，并且能够平稳地改进患者的认知情况。” 阿尔茨海默病医治新药GV-971首席科学家、中科院上海药物所研讨员耿美玉，12月7日下午在第七届上海院士专家峰会上宣布了讲演。她还泄漏，将在12月20日向国家药品监督管理局提交完好的大鼠2年的致癌性试验数据。
有条件获批上市的内在是什么？
2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件同意了医治阿尔茨海默病新药——九期一（甘露特钠，代号：GV-971）的上市请求，填补了这一范畴17年无新药上市的空白。
“有条件获批上市特指，GV-971上市后3个月内提交完好的大鼠2年的致癌性试验数据。”耿美玉介绍，除了在12月20日向国家药品监督管理局提交完好的大鼠2年的致癌性试验数据，他们还在继续进行该药的药理机制方面的研讨和长时间安全有效性研讨。
其间，我国上市后临床研讨方案方案包含：以3000例轻、中度阿尔茨海默病患者为目标，在80个中心展开12个月的双盲试验，以及6个月的敞开试验。
国际临床研讨方案包含：以2046例轻、中度阿尔茨海默病患者为目标，在200个中心展开12个月的双盲试验，以及6个月的敞开试验。
靶向肠道菌群有望带来医治新思路
“不管年纪、性别、文化程度，GV-971对认知功用的改进效果与阿尔茨海默病严峻程度正相关。”耿美玉展现的PPT显现，GV-971关于改进患者的“命名物体或手指”“结构性操练”“意向性操练”“单词辨认使命”“口头言语才能”“（自发言语）找词困难”“口头言语理解才能”“注意力”8个单项均有极明显的改进效果。
在耿美玉看来，阿尔茨海默病是多体系紊乱的杂乱疾病，多种高风险要素都或许参加阿尔茨海默病的发病。研讨团队发现，阿尔茨海默病进程中随同肠道菌群失衡，而肠道菌群丰度改动与脑内的外周免疫细胞侵润密切相关。短期粪菌移植试验也相同证明菌群的改动能够影响神经炎症。苯丙氨酸、异亮氨酸为代表的菌群氨基酸代谢反常是介导神经炎症的首要的要素之一。研讨人员进一步发现，GV-971可调理发呆小鼠菌群结构，削减发呆小鼠菌群与脑内免疫细胞衔接，下调苯丙氨酸和异亮氨酸的含量，按捺其介导的Th1细胞的分解和增殖，然后下降外周及中枢神经炎症反响。
“咱们咱们都期望用一个敞开的立异理念和思路，审视阿尔茨海默病的发病机制，应战研讨的限制，期望能做更多阿尔茨海默病杂乱病因的研制，或许靶向肠道菌群会带来医治的新思路。”
“沉着面临，不再逃避”
“缓慢杂乱疾病的医治亟需新药研讨破局立异。”耿美玉说，杂乱疾病是一种以部分安排反常成长为特征、体系调控紊乱的全身性疾病。杂乱疾病的发作开展不只与基因有关，并且与环境生态、生活方式、饮食结构、心思心情等许多要素有关。
全球现在至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字估计将到达1.5亿左右。2018年全球医治及照顾费用已达万亿美元。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是国际上患者人数最多的国家。跟着人口老龄化加快，估计到2050年我国患者将达4000万人。
自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床医治的药物只要5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在曩昔的20多年里，相继投入6千亿美元研制新的阿尔茨海默病医治药物，320余个进入临床研讨的药物已宣告失利。
美国阿尔茨海默病协会猜测，如有一款针对阿尔茨海默病病因或缓解病程发展的新药，未来5年可将重度阿尔茨海默病患者削减50%，到2050年可将阿尔茨海默病患者削减80%。
“沉着面临不再逃避，这是2019年国际阿尔茨海默病日的主题，也是关于我和团队以及一切协助咱们的人的一个共勉。”耿美玉以这句话完毕了讲演。
文 | 上观新闻 黄海华
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《我国首个原创阿尔茨海默症新药获批上市》
